Sindromul Dravet este o formă rară și severă de epilepsie genetică, care apare de obicei în primul an de viață și poate provoca convulsii frecvente și dificil de controlat.
Cercetări recente analizează o terapie experimentală numită zorevunersen, dezvoltată pentru a acționa direct asupra mecanismului genetic implicat în boală.
Rezultatele preliminare, relatate de ScienceDaily pe baza datelor din studii clinice, sugerează o reducere importantă a frecvenței convulsiilor la unii dintre copiii incluși în studiu.
Medicamentul aparține unei clase de terapii numite oligonucleotide antisens, concepute pentru a influența modul în care celulele produc anumite proteine esențiale pentru funcționarea neuronilor.
În cazul sindromului Dravet, cercetătorii încearcă să corecteze efectele mutațiilor din gena SCN1A, implicată în reglarea activității electrice a neuronilor.
Sursă: https://www.sciencedaily.com/releases/2026/03/260304184215.htm
➡️ Urmărește @ApolloniatvRo pentru mai mult conținut științific.