O terapie experimentală de tip base editing (o formă de editare genetică „ultra-precisă”) investighează dacă o singură perfuzie poate reduce pe termen lung colesterolul LDL la persoane cu hipercolesterolemie familială heterozigotă (HeFH), prin inactivarea genei PCSK9 în ficat.
În datele interimare din studiul clinic Heart-1 (VERVE-101), compania a raportat scăderi de până la 84% ale proteinei PCSK9 și până la 55% ale LDL-colesterolului după o singură administrare, cu efecte observate ca fiind de durată la unele persoane (inclusiv raportări de menținere până la 18 luni la participantul din doza cea mai mare).
➡️ Urmărește @ApolloniatvRo pentru mai mult conținut științific.