Un tânăr de 21 de ani a devenit primul pacient din statul New York vindecat complet de anemie falciformă. Este o boală genetică ce deformează globulele roșii. Acestea blochează vasele de sânge și provoacă dureri cumplite toată viața.
Tânărul a suferit din copilărie. Acum nu mai are niciun simptom. Tratamentul se numește Lyfgenia și folosește celulele stem ale pacientului. Medicii le extrag, le modifică genetic în laborator și le reintroduc în corp. Gena corectată produce apoi hemoglobină sănătoasă. Rezultatul este permanent. Până acum, boala era gestionată doar cu medicamente sau transplant de măduvă de la un donator compatibil.
Terapia aceasta nu are nevoie de donator. Folosește propriile celule ale pacientului. Aprobată de FDA la finalul lui 2023, terapia deschide o nouă eră în medicină. Bolile genetice considerate incurabile ar putea deveni tratabile definitiv.
Informațiile au fost confirmate de Cohen Children's Medical Center din cadrul Northwell Health.
Sursă: https://www.northwell.edu/news/the-latest/lyfgenia-gene-therapy-cohen-first-ny